Erste Gen-Therapie für Hypercholesterinämie:
Die Heart-1 Studie setzt erstmals den Verve-101 Wirkstoff zur PCSK9 Gentherapie durch CRISPR base-editing zur Senkung von Cholesterin bei Menschen ein
Die Hemmung von PCSK9 auf Protein-Ebene und die Hemmung der PCSK9-mRNA sind wirkungsvolle, sichere und klinisch breit erprobte Strategien zur Senkung des LDL-Cholesterins. Auf dem AHA Kongress wurde am 12.11.2023 in der Heart-1 Studie für den Wirkstoff Verve-101 erstmals berichtet, dass eine Gentherapie für PCSK9 bei Menschen zur Senkung von PCSK9-Serumkonzentrationen und anhaltender Senkung des LDL-Cholesterins geführt hat.